纳米颗粒也能递送CRISPR“剪刀”

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英国《自然·生物医学工程》杂志日前在线发表的一篇论文，介绍了通过纳米颗粒而非病毒来递送CRISPR基因组编辑分子的方法。实验中，美国科学家利用这种非病毒递送方法，有效纠正了引起小鼠杜氏肌营养不良症的遗传突变。

CRISPR被称为“生物科学领域的游戏规则改变者”，现已发展成为该领域最炙手可热的研究工具之一。以往研究表明，通过介入，CRISPR能使基因组更有效地产生变化或突变，效率比既往基因编辑技术更高。目前，CRISPR技术在医疗健康方面的应用潜力，取决于将三种DNA编辑组件——Cas9 DNA剪切酶、向导RNA以及待插入基因组的DNA供体有效递送至特定的靶细胞。病毒可用来转运这些分子，但是存在安全隐患，运量也有限，更重要的是，其会降低CRISPR组件的编辑效率。

此次，美国加州大学伯克利分校科学家尼仁·穆希、艾琳娜·康柏及其同事通过研究表明，CRISPR组件可被包装在单个纳米金粒子周围，然后包裹在保护性聚合物内。该纳米粒子可以将CRISPR组件有效递送至各种不同细胞内，即是说，一种有效的非病毒CRISPR递送机制出现。

他们的实验同时表明，基因编辑通过同源介导的双链DNA修复（修复由Cas9 DNA剪切酶造成的DNA双链断裂的最准确机制）进行，而且作为实验对象的杜氏肌营养不良症小鼠，其肌肉组织内的脱靶编辑已降到最低。杜氏肌营养不良症是一种X染色体隐性遗传疾病，病患会因骨骼肌不断退化而出现肌肉无力或萎缩，导致不便行走，医学界尚无有效疗法。