研究领域:
1、抗癌症干细胞药物化学
2、复杂抗癌天然产物靶点探索
大约90%的癌症死因,源于癌症的复发和转移。越来越多的科学研究发现:癌症干细胞在很多癌症的产生、发展、复发、耐药和转移过程中扮演重要角色。目前临床使用的药物治疗与放疗手段,往往不能选择性杀灭癌症干细胞。癌症干细胞在各种手段治疗以后,往往能够存活下来,引起癌症的复发和转移。但是,目前还很难发现靶向癌症干细胞的化合物;而已经确认靶向癌症干细胞的化合物,无论在种类和数量上,均非常有限。
在抗癌症干细胞天然产物的骨架基础上,课题组通过合理的设计、全合成与半合成的手段,发现了多个系列的靶向癌症干细胞的化合物。目前,第一代候选药物DMAMCL(即ACT001)可穿过血脑屏障,现已作为抗脑胶质母细胞瘤1.1类新药先后进入澳洲和国内I期临床试验,部分临床I期结果公布于美国ASCO会议,并被J. Clinical Oncology 增刊收录,题目为“Phase 1 dose-escalation study of ACT001 in patients with recurrent glioblastoma and other advanced solid tumors”,链接为:https://ascopubs.org/doi/abs/10.1200/JCO.2018.36.15_suppl.e14048,基于前期临床结果,ACT001同时获美国FDA和欧盟EMA“孤儿药”资格认定。通过自主研发获得欧美孤儿药资格认证,全国罕见。目前,ACT001已完成中澳临床1期,并获批在中澳开展儿童脑瘤临床1期,以及在中美澳开展多项1b/2a与2期临床试验,适应症包括复发胶质母细胞瘤、癌症脑转移瘤、视神经脊髓炎、间质性肺疾病与肺纤维化。