基因治疗为肿瘤治疗提供了新思路，缺乏安全、有效的基因导入系统是当前面临的难题，增强基因导入系统的靶向性是关键。纳米技术为设计、构建新型靶向基因导入系统提供了新手段；目前，国际上研究的纳米基因导入系统以阳离子型纳米粒为主，经静脉注射后在体内的靶向效率有待提高，且易在血液中被快速清除并引起一定的毒副作用。近日，四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室苟马玲研究员团队，将纳米技术用于基因导入研究，采用iRGD肽修饰自组装纳米粒，设计、构建了一种新型的基因导入系统，具有可降解、毒性低、转染效率高、可靶向肿瘤等特点。该导入系统与质粒DNA通过静电作用复合后形成电中性的纳米复合物，具有较好的血液相容性，经静脉注射后可高效靶向和转染黑色素瘤细胞，其介导的VSVMP基因（编码水疱性口炎病毒基质蛋白）可以模拟水疱性口炎病毒的部分抗肿瘤功效，在体内显著抑制黑色素瘤的生长并延长荷瘤小鼠生存期，且未引起明显毒副作用，为肿瘤靶向基因治疗研究提供了新线索及潜在新选择。
该研究结果作为封面文章发表于国际知名杂志Advanced Functional Materials（DOI：10.1002/adfm.201800173）上，生物治疗国家重点实验室研究生罗丽、杨玉屏、杜婷为共同第一作者，苟马玲研究员为通讯作者。
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